Ученые из Prime Medicine впервые применили технологию прайм-редактирования — одну из самых точных форм CRISPR — для лечения генетического заболевания у человека. Как сообщает Nature, пациентом стал 18-летний подросток с редким иммунным нарушением — хронической гранулематозной болезнью.
Метод позволил внести точечные изменения в его ДНК, исправив мутацию, которая нарушает работу иммунных клеток. Уже через месяц после процедуры у пациента не наблюдалось серьезных побочных эффектов, а функция ключевого фермента восстановилась у двух третей нейтрофилов — этого достаточно, чтобы существенно укрепить иммунитет.
Исследование пока не опубликовано в научном журнале и требует дальнейших наблюдений, однако специалисты называют результаты многообещающими. Само лечение предполагает удаление стволовых клеток из крови, их редактирование и повторное введение после химиотерапии. Несмотря на успех, компания отказалась от самостоятельного развития этой терапии из-за ее сложности и стоимости.
Сейчас Prime Medicine сосредоточится на более простых вариантах лечения, которые можно вводить напрямую в организм. Среди возможных мишеней — муковисцидоз и заболевания печени.
В марте 2025 года ученые из Тель-Авивского университета впервые использовали CRISPR для удаления гена, жизненно важного для выживания раковых клеток. Благодаря точечной доставке генетического редактора с помощью наночастиц, им удалось полностью устранить половину опухолей головы и шеи у мышей, открыв путь к новым методам генной терапии без химиотерапии.
